Næste generations genterapi: Fra akademi til biofarmaceutisk industri
Eric Paul Bennett, gæste lektor, SUND, Københavns Universitet og Specialist, RNA&Gene Therapies, Gene Editing Department, Novo Nordisk A/S.
De seneste 10 års udviklingen i gen-editerings-teknologier har gjort det muligt, med høj præcision, at ændre arvemassens sammensætning i celler, væv og hele organismer. Disse teknologier tillægges stort terapeutisk potentiale og åbner op for behandling af en række genetiske såvel som ikke-genetiske sygdomme. De kliniske applikationer omfatter både klassiske monogene sygdomme og optimering af cancer immunterapier.
Eric Paul Bennett erhvervede sin kandidat grad i molekylær biologi (Cand.scient) og doktor grad (Dr.med) fra Københavns Universitet og har via sit virke i grundforskningscentret, Copenhagen Center for Glycomics, Københavns Universitet, været en af de første i Danmark til at anvende genediterings metodikker til såkaldt ”cell line engineering”. Med anvendelse af editerings nukleaser som ZFN’s, TALENs og CRISPR/Cas9 har dette arbejde medvirket til etablering af nye metoder, der både forbedrer anvendelsen af disse, men særligt også, til robust og sensitiv detektion af de genetiske udfald der opstår efter anvendelse af geneditering af celler. De udviklede metoder og principper udviser stort translationelt potentiale og har dannet grundlaget for både IP, ”spin-out” aktiviteter og transformation fra mere end 30års virke i akademi til ansættelse i biofarmaceutisk industri.
Foredraget vil primært være en gennemgang af de forskellige gen-editeringsteknologier, deres virkemekanisme og styrker og svagheder ved anvendelse i klinikken, inklusiv de nyeste tiltag på området. Der vil blive gjort rede for de forskningsmæssige tiltag der ledte op til opdagelsen af CRISPR og ”the CRISPR Craze”. Endvidere vil der med eksempler på de første in vivo og ex vivo geneditering baserede kliniske forsøg, blive gjort rede for mulighederne for implementering af geneditering baseret genterapi, som en integreret del i behandlingen af mono-genetiske sygdomme og i cancer immunterapeutiske sammenhænge.